一篇报告带你深入了解中国罕见病患者用药保障现状及发展


第二届国际健康金融高峰论坛于2018年12月1日-2日在上海复旦大学管理学院隆重举办,大会关注于时下医疗健康领域的热点话题:医保改革与支付创新。会上,由复旦大学健康金融研究室、艾社康联合出品并发布了《加强中国罕见病患者用药保障》行业报告(以下简称《报告》)。这是国内首份聚焦于罕见病用药可及性的政策研究报告,较全面地分析了我国罕见病用药可及性现状、保障体系建设以及其他国家和地区的先进实践,并提出了相关的政策建议。

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罕见病不是一个严格的疾病种类,是很多分散在各个疾病系统的不同疾病的总称。世界卫生组织将罕见病定义为患病率低于0.65‰-1‰ 的疾病,美国将罕见病定义为患病人口小于20 万或患病率小于1/1,500的疾病。2018年5月,卫健等五部门出台《第一批罕见病目录》收录121种罕见病,标志着国家层面以目录形式定义罕见病的首次官方尝试。罕见病具有以下特点,亟需提高其社会关注和患者用药可及性:

  • 社会关注度低:发病率极低,患者人数少,人群分散,容易被社会大众忽视
  • 多发于儿童群体:80%为遗传性疾病,50%于儿童时期发病,30%死于5岁前
  • 疾病负担重:病情严重,一般会危及人体多个系统,呈慢性、进行性、耗竭性发展,造成残疾甚至危及生命,多需长期治疗
  • 缺医少药:目前世界范围内发现的7,000余种罕见病中仅有约1%的病种存在对应药物治疗

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尽管罕见病发病率低,但因我国人口基数大,罕见病在中国其实并不罕见。大量的罕见病患者群体由于无力负担高昂药费以及部分罕见病用药缺乏,很多患者面临着弃疗、不规范治疗的困境。罕见病专用的相关药品被称为“孤儿药”,是用于预防、治疗罕见病的药物。我国孤儿药可及性仍然不高:

  • 《第一批罕见病目录》中收录的121种罕见病,在全球有约88种孤儿药上市,在中国上市的仅有35种相关药品
  • 其中24种属于价格较为昂贵的特效药,但国家医保目前只纳入了其中的9种,覆盖率低于40%
  • 一篇报告带你深入了解中国罕见病患者用药保障现状及发展836另外从孤儿药的医保支出水平上来看也存在较大提升空间,例如我国某一线城市的罕见病用药支出占2017年医保支出仅为0.04%;相比之下,2016 年我国台湾地区的健保中,罕见病专款占整体健保支出的6%,而欧美地区的孤儿药支出占比在4%-8%之间

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近年来,我国政府及其各部门对罕见病的关注程度有明显提高,各项政策的推出呈现加速发展的趋势,包括新药审评审批、流行病学调研、病例注册登记、诊疗体系建设等方面也做出了有益探索。医保方面,近几年国家积极开展高值药物的谈判和纳入,并首次于2017年通过谈判把两种孤儿药纳入医保目录。在地方层面,包括青岛市、浙江省在内的很多省市地区先行先试,对罕见病用药的保障体系进行了多方面的探索。但另一方面,由于患者人群少而分散、疾病数据匮乏以及治疗费用昂贵等特点,医保部门对如何建立罕见病用药保障体系、并确保其公平性和长期可持续发展等问题一直存在着疑虑。因此《报告》提出,孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立,以指导医保和相关部门在多元筹资、准入评估、控费管理等方面开展罕见病的用药保障体系建设。另外,面对罕见病长期用药、治疗费用较高的情况,还需要鼓励政府医保之外的更多筹资渠道和支付方的参与(例如商业保险),形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。

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提高我国罕见病用药可及性的工作任道而重远,涉及到药物研发、流行病学调研、诊疗体系建设、医保纳入等诸多环节,在政策推动和工作落实的参与方上也涉及到中央和地方政府的配合、以及企业和民间组织的参与。因此《报告》建议,提高我国罕见病用药可及性的探索方向应考虑:

  • “从上而下”在国家层面完善保障体系顶层设计:推进更多孤儿药进入国家谈判,由上而下、以药带病;推动国家层面建立罕见病的筹资和救助体系;制定罕见病国家计划,推动罕见病立法
  • “从下而上”推动地方医保先行先试:推动地方政府开展前期调研与工作部署;推动地方医保参考其他地区的成熟模式纳入相关罕见病用药;推动条件成熟的地区探索创新筹资与风险共担模式
  • 完善诊疗等相关支持体系:继续推动基础研究和诊疗能力建设;支持患者组织发展,建立社会支持体系

如想阅读完整报告,请前往未来健康创新平台官网:healthfutures.org.cn/insights/

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