影响5大药厂，2020年2季度FDA值得关注的5项审批

2016年年中，opicapone在欧洲已获准用于该项治疗，并由BIAL Pharmaceuticals以Ongentys品牌出售。获批后约8个月，BIAL授予Neurocrine该药在美国和加拿大开发和商业化的权利，并获得了3000万美元的预付款。

分析人士预计美国将会批准该药物，但他们认为opicapone对Neurocrine的利润并不会有重大影响，至少在短期内如此。

尽管如此，多元化发展仍可以帮助Neurocrine。

这家总部位于圣迭戈的生物技术公司几乎从Ingrezza获得了大部分收入，该药物用于治疗因服用多年精神病药物而引起的非自愿运动。自2017年获批以来，Ingrezza的销售额每年都有新飞跃。据RBC Capital Markets称，分析人士的共识是，该药物今年的销售额将达到10亿美元。

然而，与许多其他药物一样，新型冠状病毒可能会对Ingrezza的销售增长产生影响。

RBC分析师在3月26日给客户的说明中写道，与其他生物技术相比，Neurocrine之所以“更可能受到病毒的负面影响”，部分原因是Ingrezza。加拿大皇家银行解释说，这种药物在很大程度上取决于销售人员和医生之间的亲自拜访，进而卖药给一些新的患者。鉴于Neurocrine最近将其销售人员转为远程工作，这将是一个挑战。

2、BMS的用于治疗肺癌的O药和Yervoy免疫疗法组合

然而迄今为止，只有默克公司和罗氏公司批准将其用作一线联合用药方案的一部分。在肺癌适应症上，BMS曾一度领先于竞争对手，但由于一系列挫折和临床试验失败而落后。

为此，BMS采取的反击策略是将Opdivo和Yervoy组成双免疫疗法组合。目前该组合已经被批准用于某些大肠癌，皮肤癌，肾癌或肝癌患者，但该组合目前在治疗肺癌上还很难证明其有效。

BMS试图找到一个合适的市场，专注于那些肿瘤具有异常高水平的基因突变的人，这种方法被称为肿瘤突变负担或TMB。但是该标记是相对较新的标记，并未像其他免疫疗法生物标记PD-L1那样在监管机构中得到确立。过去两年中，BMS不得不撤回欧洲和美国的批准申请，以收集更多数据来支持其与TMB的合作。

不过也许最终Opdivo和Yervoy免疫组合疗法可能会在5月15日在美国上市，届时FDA应该就其在肺癌中是否批准使用做出决定，不过后续是否有竞争力就是另一个问题了。

3、罗氏用于脊髓性肌肉萎缩risdiplam

本季度可能会迎来罗氏和PTC Therapeutics的口服药物risdiplam，它将增加SMA患者没有的蛋白质的生成，如果FDA批准的话，risdiplam将成为除Biogen的Spinraza和Novartis的Zolgensma之外的第三个可供选择的疗法。5月24日之前，FDA将决定其是否获批。

与其他已批准的药物相比，risdiplam的主要潜在优势是方便，因为患者无需像使用Spinraza和Zolgensma一样去找医院找医生帮助，就可以接受risdiplam。对于罗氏来说，在新冠病毒爆发的当下，这对其也会起到一定的促进作用，现在外出进行治疗会带来额外的风险。

对于不能耐受Spinraza脊柱液注射或可能不符合Zolgensma资格的患者来说，risdiplam也似乎是更有利的选择。

Spinraza和Zolgensma都以极高的价格进入市场，并且自此成为其各自开发商的销售动力。投资银行对risdiplam也将有类似的收入估算。

但是，这种药物的商业命运将部分取决于FDA是否授予它广泛的标签，就像该机构在2016年为Spinraza所做的那样。罗氏一直在对患有多种疾病的新生儿到60岁以下的成人进行测试。

现在，诺华计划通过批准复发性多发性硬化症来扩大该药物的标签。这来自两项三期研究的数据的支持，这些数据显示给予ofatumumab的患者与给予赛诺菲多发性硬化药Aubagio的患者相比，复发次数显著减少。

虽然制药公司经常被警告不要比较不同试验的结果，但诺华的数据似乎显示ofatumumab与罗氏Ocrevus具有相似的获益水平，该药物在2017年获批后迅速发展为多发性硬化症治疗的前沿药物。

Ofatumumab原定于6月获批，如果获得批准的话，Ocrevus只是与其竞争的大约20种疾病缓解药物之一。其他竞争对手包括Biogen的Tecfidera，Sanofi的Lemtrada和Bristol Myers的Zeposia（该药已于本月获得批准）。而且还有诺华公司自己的重磅药物Gilenya，除此之外，还有Teva的Copaxone是相对便宜的选择。

强生公司还刚刚申请批准一种名为ponesimod的药物，届时市场将会变得更加拥挤，竞争将更加激烈。

5、Intercep的obeticholic奥贝胆酸用于治疗脂肪肝

在早期阶段，通过饮食和运动即可有效治疗NASH。但是，如果病情恶化，则可能导致肝硬化甚至肝移植。目前关于NASH人口规模和严重程度的数据相对比较零散，据估计仅在美国就有数百万人患有NASH。

尽管NASH是许多制药商关注的焦点，但没有一家能够将药物推向市场。不过，Intercept Pharmaceuticals的一种名为obeticholic的药物有望改善这种情况。该药物因在中至重度NASH患者的后期研究取得了成功，而获得了业界的好评。

抛开这一里程碑，结果远非完美。在6月9日的会议上，Intercept和FDA工作人员将讨论该药物是否值得批准。FDA将于6月26日做出是否批准的决定。

NASH的批准可能会给Intercept的销售带来福音，但也会使公司处于棘手的位置，成为第一个进行定价，报销和商品化的公司。首席执行官Mark Pruzanski相信他的公司可以做到这一点。他在1月份表示，“非常有信心，我相信我们已经准备好，并且有能力将该药物成功推出”。

编辑：阿尔卑斯

2. http://www.bioon.com/article/6752973.html