新锐公司Beam 1.2亿美元收购Guide,加码基因疗法研究  


2月23日,据外网消息,成立不到三年的基因编辑新锐公司Beam宣布收购Guide(Guide Tx)以加码其基因疗法研究。

根据协议,Beam以1.2亿美元的全股票交易作为前期对价。此外,Guide Tx股东还将有资格获得高达3.2亿美元的里程碑付款,同样以Beam股票支付。

Beam于2018年5月正式启动,主打基因编辑CRISPR技术,并于2020年2月以1.8亿美元的IPO上市。不过由于基因编辑技术荣获诺贝尔化学奖之后就成功引起了行业内的广泛关注,Beam也因此股票大涨,截止目前其市值已经超过50亿美元。

Guide Tx是用于基因疗法的非病毒载体递送工具的开发商,专注于脂质纳米粒,最近这种纳米粒作为辉瑞和莫德纳开发的冠状病毒疫苗的成分而受到关注。据悉,脂质纳米粒可以保护遗传物质在被运送至体内时不被降解。

Guide Tx的创新之处在于用一个DNA“条形码”标记这些脂质纳米粒,使研究人员能够研究它们是如何分布在整个组织或器官中。理论上而言,这种方法可以帮助Beam选择和设计更有效地到达给定目标的递送载体,并扩展探索新组织和疾病适应症的能力。

“Guide Tx的快速高通量实验能力有可能帮助我们找到到达特定组织类型的理想递送载体,从而改进非病毒载体的传递技术,”Beam首席科学官 Giuseppe Ciaramella在一份声明中表示。

Beam目前已经在研究脂质纳米粒,并公开了针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症和糖原累积病1a的研究项目,这两种疾病都是影响肝脏的罕见疾病。

此外,Beam在镰状细胞病和β地中海贫血方面使用电穿孔技术将基础编辑工具插入从患者体内提取的细胞中,预计在今年晚些时候开始第一次人体临床试验。