基石药业艾伏尼布片被CDE纳入拟优先审评

7月26日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，基石药业艾伏尼布片被纳入拟优先审评品种名单，拟用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。

截图自CDE

据悉，此次获批基于一项艾伏尼布（Ivosidenib）与venetoclax +/- 阿扎胞苷在IDH1突变的恶性髓系血液疾病中的 Ib/II 期研究。数据显示，艾伏尼布（Ivosidenib）与venetoclax +/- 阿扎胞苷联合使用，患者的ORR为 92%，复合CR为84%，1年持续缓解率为62%。

长期以来，急性髓系白血病（AML）一直被医学界认为是较为难治的恶性血液肿瘤之一，且AML通常进展迅速，大多数患者会产生耐药或复发，最终发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）。研究表明，部分AML患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，是AML的发生和发展的机制之一，而在国内携带 IDH1突变的AML患者约占10%。

艾伏尼布（Ivosidenib）是由Agios Pharmaceuticals（Agios）开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂，也是全球首个且唯一一个获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。此外，FDA 还授予艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病、胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。

而基石药业通过与Agios达成协议，获得艾伏尼布在大中华区、新加坡地区的独家开发及商业化权利。2019 年7月，中国国家药品监督管理局批准了基石药业针对艾伏尼布（Ivosidenib）的一项桥接注册性I期试验，用于治疗携带 IDH1 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。此外，2020年11月，基石药业已向新加坡提交艾伏尼布的新药上市申请，用于治疗R/R AML患者。