赛诺菲的“精明赌局”

贝壳社 5小时前

近日，赛诺菲宣布与Arrowhead的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的权利。

根据协议，维亚臻将获得首付款1.3亿美元，并将有资格在普乐司兰钠注射液在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。

 

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RNAi疗法的“中国时刻”

据悉，普乐司兰钠注射液是一种首创的在研RNA干扰（RNAi）疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（APOC3）的生成。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝脏内受体吸收TRL残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低APOC3水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。

RNAi疗法以其精准、长效、广谱的特性，正在改写从罕见病到慢病的治疗规则。

多项临床研究表明，普乐司兰钠注射液可降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者的甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的水平。

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种严重且罕见的疾病，通常由多种单基因突变引起。FCS导致甘油三酯水平极度升高，通常超过880 mg/dL，可能导致多种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对FCS的治疗选择有限，难以满足患者的医疗需求。

维亚臻已完成普乐司兰钠注射液治疗中国FCS患者的一项Ⅲ期临床试验（CTR20231418/NCT05902598），该试验成功达到了主要疗效终点和所有关键次要终点。目前，普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的上市许可申请已获NMPA受理，此前该药物已被NMPA纳入突破性治疗药物品种名单和优先审评审批程序，以加速该产品在中国的获批上市。

此外，普乐司兰钠注射液用于治疗FCS已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药产品认定。

一家顶级MNC对一款后期RNAi疗法的重磅押注，无疑将成为引爆中国本土核酸药物赛道的关键催化剂。

 

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精明赌局

普乐司兰钠注射液(Plozasiran)之所以能吸引赛诺菲，源于其前沿的科学、惊艳的临床数据和清晰的扩张路径。

随着Plozasiran的引入，APOC3靶向药市场竞争格局正日趋明朗。一场围绕两种前沿技术平台的直接对话即将展开。

Plozasiran最直接的竞争对手是来自Ionis Pharmaceuticals公司的Tryngolza（olezarsen）， 该药物已于2024年底在美国获批。

其中，Plozasiran是一种RNAi疗法，而Tryngolza是一种ASO（反义寡核苷酸）疗法。Plozasiran的给药方案为每季度一次（即每三个月一次）皮下注射。相比之下，Tryngolza的给药方案为每月一次皮下注射。在疗效相当的前提下，更低的给药频率通常意味着更好的患者便利性和依从性，这将是Plozasiran一个显著的潜在竞争优势。

两种药物均表现出强大的降脂效果。Plozasiran的关键性3期临床试验PALISADE的顶线结果显示，Plozasiran成功达到了降低甘油三酯的主要终点，第12个月时患者甘油三酯最高可减少99%。Tryngolza的BALANCE研究则显示，在治疗一年后，经安慰剂校正的平均甘油三酯降幅为57%。

目前，Plozasiran已从一个充满不确定性的在研药物，蜕变为一个临床风险极低、监管路径清晰、即将商业化的“准成品”。

这正是赛诺菲愿意重金入局的核心原因。它购买的不是一个早期概念，而是一个几乎可以立即投入其强大商业机器的成熟资产。

交易的3.95亿美元总额中，高达2.65亿美元的里程碑付款与药物在中国大陆获得多个适应症的批准强绑定。这清晰地表明，赛诺菲首付款买下的是FCS这个罕见病“敲门砖”，而真正的大头赌注，则压在了后续向重度高甘油三酯血症（SHTG）等更广阔市场的扩张上。这是一种将风险与未来收益完美匹配的支付结构。

归根结底，赛诺菲的这步棋，不仅是为了一款药，更是为了未来在中国心血管代谢领域的领导地位。这盘棋，下得足够深远。