GSK全球首个抗BCMA单药疗法获得FDA加速批准

8月6号，葛兰素史克（GSK）宣布 FDA 已批准BLENREP（belantamab mafodotin-blmf）作为单药疗法，用于既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。根据总缓解率，该适应症获得加速批准。BLENREP是全球首个获批的的抗BCMA (B细胞成熟抗原)疗法。

据悉，BLENREP是葛兰素史克（GSK）于2020年批准的第五个主要药物，涉及癌症、艾滋病毒和慢性肾脏病等医疗需求严重不足的领域。该批准标志着四个月以来FDA再次批准GSK的肿瘤学产品组合。

BLENREP针对BCMA采用了多方面的作用机制，在DREAMM-2研究中，纳入了复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者尽管接受了标准治疗，但病情仍在恶化。通过每三周用单药BLENREP 2.5 mg / kg进行的治疗显示，在中位接受过7种前期治疗的患者（n=97）中，其临床有意义的总体缓解率（ORR）为31％（97.5％CI；21-43）。在六个月的分析中未达到中位反应持续时间（DoR），但是73％的响应者的DoR等于或大于六个月。

最常见的不良事件（≥20％）为角膜病变、视力下降、恶心、视力模糊、发热、输注相关反应和疲劳。角膜病变的特征是在眼部检查中可见角膜上皮的变化，可以表现出有无症状。

GSK首席科学官兼研发负责人Hal Barron博士说：“多发性骨髓瘤作为美国第二大常见的血液癌症，是一种无法治愈的疾病。BLENREP是首个获批的抗BCMA疗法，具有改变目前复发或难治性骨髓瘤患者治疗选择有限状况的潜力。”

多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)主席兼首席执行官Paul Giusti表示，对复发或难治性多发性骨髓瘤患者而言，BLENREP的批准是一项重要的进步，因为它为因病情进展而面临有限选择的患者带来了急需的新治疗方法。

值得一提的是，早在2017年，BLENREP已被FDA授予突破性治疗称号，旨在促进研究药物的开发，这些药物在临床上有望用于未满足需求的疾病。