首个BCMA CAR-T再次BLA获美国FDA受理，并授予优先审评

9月22日，百时美施贵宝（BMS）和蓝鸟生物（bluebird bio）联合宣布，美国FDA已接受了其BCMA CAR-T细胞免疫疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的上市申请，并授予优先审评资格。

多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此，该领域对新药的需求仍然迫切。

Ide-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗接受过3种以上疗法（包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体）的成人多发性骨髓瘤的成年患者。此前，Ide-cel已经获得FDA突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局的“优先开发药物”PRIME资格认定，也是全球首个提交上市申请的BCMA CAR-T疗法。

不过值得一提的是，ide-cel曾在今年3月向FDA提交了BLA，不过遭到了FDA的拒绝。据当时FDA的回复显示，ide-cel的上市申请需要更多数据，包括额外增加化学、制造和控制（CMC）模块方面的资料。直到今年7月，ide-cel的上市申请重新提交。

此次上市申请基于一项名为Karmma II期临床研究的数据。在2019年12月ASH会议上，Bluebird公开该研究的临床数据显示：所有接受治疗的患者均接受了至少三种先前的治疗方法，包括免疫调节剂（IMiD），蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体，并且所有患者均对其最后治疗无效。94％的患者对抗CD38抗体无效，而84％的患者对三重不应（对IMiD剂，PI和抗CD38抗体无效）。

而该试验研究达到了总缓解率（ORR）的主要终点和完全缓解率（CR）的关键次要终点。结果表明，在总计128名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率达到73.4%，完全缓解率达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，平均无进展生存期8.6个月。

BCMA则是一种跨膜糖蛋白，它属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA是一个极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，是MM和其他血液系统恶性肿瘤的热门免疫治疗靶点，业已成为继CD19之后第二大最受欢迎的抗癌细胞疗法靶点。

据新药研发监测数据库（CPM）显示，截止目前，针对BCMA这一靶点共有64个产品，涉及21个CAR-T在研，其中有6个产品由中国企业研发，如传奇生物、耀邦生物等等。