陪跑的CAR-T,医保大门何时敞开?


12月13日,2023国家医保谈判结果正式公布。今年有143个目录外药品参加谈判或竞价,121个品种谈判成功,创历史之最,较上年增加了13个,谈判成功率为84.6%,平均降价61.7%,成功率和价格降幅均与2022年基本相当。本轮调整后,国家医保药品目录内药品总数达到3088种,其中西药1698种、中成药1390种;中药饮片仍为892种。

只是不出所料,进医保呼声很高的CAR-T 疗法最终没能在医保目录上拥有一席之地。

CAR-T的医保之路:三进三出
截至目前全球已上市的10款CAR-T疗法,其中FDA批准了6款,国内已上市4款,包括还有2021年在国内上市的复星凯特的阿基仑赛注射液(奕凯达)和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(倍诺达)、今年6月上市的信达生物与驯鹿生物共同开发及商业化的伊基奥仑赛注射液(福可苏)以及前几天刚在国内获批的合源生物的纳基奥仑赛注射液(源瑞达,曾用名赫基仑赛)。奕凯达作为国内首款CAR-T疗法,2021年6月在国内上市,刚好赶上了当年的医保谈判的“末班车”,也打响国内CAR-T疗法冲击医保的第一枪。在医保谈判前,所有人对奕凯达的医保之行并未抱太大希望,毕竟它超百万的价格对于“医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元”这条坊间的不成文规定有一些格格不入。结果不出所料, 2021年奕凯达虽然通过了初步形式审查,但最终没能坐上谈判桌,折戟于医保谈判。

比奕凯达晚3个月上市的倍诺达参加2022年医保谈判,通过了初步形式审查,但因定价过高出局。

今年是CAR-T疗法奋战医保谈判的第三年,6月踩线获批的福可苏上市并未出现在初审名单中,依旧是奕凯达、倍诺达两名老将重整旗鼓再度“出战”,不过还是被挡在医保门外。

其实这样的结局都在意料之中,国家医保局曾表示,一些价格较为昂贵的药品通过了初步形式审查,仅表示该药品符合申报条件,获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录,还需要进行包括经济性在内多方位严格评审,通过评审的独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价,只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。

另外医保谈判基金测算组也曾表示,百万一针的CAR-T药品价格远超过基金承受以及老百姓所能负担的水平,不具有足够的经济性,所以较难通过医保谈判。

如此看来,CAR-T疗法的医保之路注定比其他创新药更加艰辛。

“天价”难降
追根究底,高价是CAR-T疗法进入医保目录的最大绊脚石。2017年,FDA批准全球第一支CAR-T抗癌针上市,公布的单价高达47.5万美元,折合人民币300多万,让人瞠目结舌。之后,FDA又接连批准了5款CAR-T疗法上市,价格却都在250~300万元之间。

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全球已上市CAR-T疗法价格

图源:公开数据整理

不同于国际市场通常对CAR-T产品采取价值定价,国内的CAR-T产品主要根据成本定价,即考虑药品生产的各项成本。

2021年我国上市的第一款国产CAR-T疗法奕凯达售价120万元/针,第二款倍诺达售价129万元/针,不降反升。今年刚获批的福可苏和源瑞达定价分别为116.6万元/针、99.9万/针,虽然相对两款前辈有所下降,只是这个降幅对于百余万一针的总价,如同九牛一毛。

整体来说,国内在售的CAR-T疗法价格比国外产品低很多,但是百万一针对于大多数患者来说仍然遥不可及。

CAR-T疗法之所以贵,主要是因为它是“个性化定制产品”,单单制备一份CAR-T细胞的成本在20~50万元,之后过程中使用的培养液、质粒、核酶等耗材,也需要成本约一半的比例,约5万美元左右。且目前全球范围内没有针对CAR-T疗法的成熟工艺,行业处于发展初期,原料、设备等产业链上下游资源体系尚不成熟,中间的步骤多需要人工制作。

此外,CAR-T疗法产品线上员工培训成本也需要每位30万元人民币左右,制作完成后的储备、运输等也同样需要成本,这些费用都需要均摊到患者用药成本上,导致定价难以下调。

以药明巨诺的倍诺达为例,根据药明巨诺2022年年度报告,倍诺达生产过程中所使用到的慢病毒、磁珠等高价值耗材前期只能通过进口,目前129万元的售价来看,直接成本就高达60万元左右。

CAR-T疗法市场概况
CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别,它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞,专门识别体内肿瘤细胞,并高效杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。 

与传统的化疗和造血干细胞移植相比,它对肿瘤细胞的杀伤更为精准,在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用,对恶性肿瘤特别是血液肿瘤有显著的疗效。

 

虽然价格高昂,但大部分产品在全球市场上依然受到一部分患者的青睐,不仅卖得动,自上市整体销售额一路看涨。2022年7款CAR-T 疗法,合计销售额达到28.45亿美元,较2021年的17亿美元增长明显。

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CAR-T疗法销售情况

图源:公开数据整理

2023年Q1-Q3,已披露业绩的6款CAR-T疗法整体销售额已达到26.39亿美元,几乎快追平2022去年7款销售总额。

整体上,除诺华的Kymirah的销售额略微有下降,其他几款CAR-T药物均稳健增长,尤其是吉利德和BMS座下的几款CAR-T疗法销售增长强劲。

Frost&Sullivan数据指出,预计2021年至2025年,中国CAR-T疗法市场规模(以成本价计)将由2亿元升至80亿元,复合年增长率为151.0%。伴随更多CAR-T产品获批,预计市场规模于2030年可以达到289亿元,目前CAR-T疗法也在逐渐打开国内市场。

2021年9月药明巨诺的倍诺达获批上市,2022全年营收为1.46亿元,同比增长373.1%,药明巨诺2023年半年报显示,其上半年收入增加32.9%至8770万元,增长主要是由于目前唯一商业化产品倍诺达的持续商业化。

另一款国产CAR-T疗法奕凯达的销售业绩虽然目前没有明确披露,但是复星医药2022年报显示,截至2023年1月末,奕凯达已治疗近300位r/r LBCL患者,按照其每剂120万元的价格粗略测算,奕凯达截至目前的销售额可达到3.6亿元。

信达生物与驯鹿生物的福可苏目前在国内也已经正式开售,目前已在全国如天津、北京、上海、浙江、广东、江苏、山东、黑龙江等十多个省市开出首批处方。

只是CAR-T疗法进医保困难重重,短期内国内市场CAR-T疗法仍只是极少数人的治疗选择,想要快速打开市场,医保之外的破价方式是一大看点。

支付创新或是CAR-T商业化的主流路径
当前美国已出台相关医疗保险CAR-T疗法支付政策。2019年8月,美国将CAR-T纳入Medicare公共医保支付,有效控制CAR-T产品治疗费用;在日本,CAR-T疗法的支付模式为根据患者的年龄和临床收益,在医保支付的基础上,患者自付10%-30%,具体的支付数额可以降到41万日元左右。在中国,随着越来越多国产CAR-T疗法上市, 近年来,“嗅觉灵敏”的商业保险,如太平人寿、平安人寿、新华、众安等保险机构纷纷将CAR-T疗法纳入了保障范围,同时还有百万医疗可以报销CAR-T疗法药物,比如惠民保,也有百万医疗险、高端医疗险、特药险等。

为持续增加销售收入,复星凯特和药明巨诺、信达生物/驯鹿生物都在医保之外另辟蹊径,积极尝试各种创新支付方式来解决支付难题,提高药物可及性。

复星凯特在创新支付上积极与各方探索合作,目前,奕凯达已被纳入60余款商业健康保险,并被纳入80多款城市“惠民保”。

药明巨诺也积极寻求和各大保险公司合作,截至2022年12月31日,倍诺达已被列入56个商业保险产品及75个地方政府的补充医疗保险计划。

信达生物/驯鹿生物公开称,目前正在积极推动福可苏通过谈判沟通进入各类商业保险,完善多方共付的创新支付体系。商业保险对福可苏的覆盖进展也比较乐观,当前福可苏已被纳入南京宁惠保等国内多地的城市惠民险,已有患者通过了商业保险理赔审核,获得了伊基奥仑赛注射液的全额赔付资格,且理赔形式为保险公司直付,无需患者自行垫付。

此外,合源生物也表示会尽快构建多维度支付体系,包括商业保险和创新支付等为刚获批上市的源瑞达的商业化铺路;传奇生物的Carvykti在国内上市申请已提交;传奇生物已提前和思派健康等公司达成战略合作,为国内的商业化做准备,同时,传奇生物也计划和国内各个城市推出的惠民保合作,以及在按疗效付费上做一些探索。

总之,虽然医保大门迟迟不开,但CAR-T疗法不能也不会止步于医保。

参考资料:

1、各公司财报数据

2、《国内CAR-T细胞疗法企业,商业化能力哪家强?》星耀研究院

3、《CAR-T疗法热门靶点分析:300+项目竞赛提速》药智网

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