特辑 | 罕见病“天价药”攻坚战打响,这是10年来“最好的时代”


作者丨天一
“13岁患上丛集性头痛,十九岁确诊,如今二十一。病友群里的姐姐形容病发时为‘比生孩子还要痛’的感觉,两个多月前,一个十九岁的病友发作时从病床爬到窗台跳下,结束了自己年轻如花的生命。”
在知乎一则名为「得了罕见病是一种怎样的感受」的话题中,看到这样一则跟帖,简短却摇撼人心。而在该话题页面中,类似的跟帖,还有975条。“罕见病”本指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。但在中国,基于庞大的人口基数,“2000万罕见病患者”这一公认数据,依旧触目惊心。

购买“孤儿药”以维持生命,是现阶段大部分罕见病患者的主要选择。但数据显示,针对全球7000多种罕见病,目前仅5%能够找到有效药物,中国这一数据仅为1%

“天价药费”,是罕见病患者面临的又一残忍现实。在病痛挑战基金协会的调研中,2017年,有24.6%罕见病患者没有接受过任何治疗,其中很大原因在于无法负担昂贵的费用

为“保障2000万患者用药”,2月12日,国务院常务会议决定,对21个罕见病药品和4个原料药给予增值税优惠。3天后,国家卫健委又遴选出324家医院,组建罕见病诊疗协作网。

冰冷残酷的边缘绝境,似乎已撕开裂缝。

今天是第11个国际罕见病日。借此机会,贝壳社采访了5位罕见病领域专家,在解读近期罕见病政策的基础上,进一步对罕见病药物纳入医保目录、国内罕见病药物研发、罕见病诊疗未来模式探讨等核心问题展开探讨。

采访中,有专家指出,降税只是第一步,后续终会有更多配套政策;有专家认为,罕见病药物纳入医保速度不会很快,而协同联动,开放医保、商业保险、慈善机构等,则是可参考路径;也有观点指出,罕见病药物的自主研发,国内市场还远未准备好等等。

但也有专家分析,“这将是10年来最好的时期”

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吴斌

北海康成

罕见病业务负责人

国家认可罕见病药在中国的普及,体现了政策对罕见病的大力支持,让更多的患者有药可医,以及能用更便宜的价格买到药。当然,增值税只占罕见病进口药成本的一部分,不能说价格立马会降得很低。我从事罕见病领域已经超过十年,看到了整个行业的变化。近年,很多利好政策的出台,推进着行业正向发展,但政策刚刚落地,也还需要一些时间的磨合。

有药可用方面,政策已给予了很大帮助,如以前审批一个产品可能要好几年,现在只需几个月;用上药层面,可能还得再发展,需要一套完善的医保支付系统来配合

国外罕见病市场不只在中国,而是面向全球。美国创新药就有很多政策上的优惠,包括研发成本、税收减免等鼓励创新的政策支持。在国内,罕见病药物的研发还有一定差距,还需要一些相关政策配套。

此外,中国罕见病市场也还没有完全准备好。

罕见病往往可能只有几千几百的患者。找到这些患者需要成本,同时每个省市的支付方式又有差异,缺乏可持续性的支付系统,所以市场是不完全打开的。而市场没准备好,很多公司就不愿去引进产品,因此还有很多海外罕见药,中国患者还没有用上。

所以,首先我们得解决中国市场的稳定性。此外,中国必须有自己的创新研发能力,才能真正将这些药品普及。

人口是中国的一个很大优势。中国的罕见病患者比其他国家要多很多,科学研发上,国外要找患者做研发并不容易,我们相对较好。拿协和张抒扬副院长领头的一个全国罕见病登记系统来说,其将重要的信息集中在一起,对研发、流行病学调研等都是很好的基础。

在这基础上,我认为一个稳定良好的市场机制,才可以激发企业家的投资意愿,从而更好创新和研发。

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郑维义

中国孤儿药创新联盟的发起人,南京应诺医药科技有限责任公司董事长

过去10年,罕见病事业领域曾有各种各样的呼吁。最近,终于有非常利好的政策出现。从卫健委成立全国罕见病专家委员会,到今年的政策突破,大环境下,国家层面对于重大疾病、罕见病等给予税收方面的支持,的确是件好事。但对国内孤儿药研发来说,到底能带来多大的推动,还不好说。

我个人认为,这是一个市场行为。目前,罕见病药物上市定价、医保、以及整套系统还未形成。今后几年,这些方面若能有更好的落地政策,无疑将有利于孤儿药的研发,从而使广大患者能够买得起、用得起。

孤儿药逐步纳入医保,能够减轻患者负担,这肯定是一件好事。

只是,我们也理解整个国家医保压力,因此进医保的速度应该不会那么快。这方面,我认为应该协同联动,开放医保、商业保险、慈善机构、药企赠与、个人支付等一起来参与。虽不能立马像美国那样,实现保险公司对罕见病治疗药物的报销,但至少可以看到,我们正在朝那个方向发展。

从国内研发层面来看,企业毕竟不是慈善机构,其进行孤儿药的研发,必须要有盈利的可能和能力。所以,国家可尽早出台支持、鼓励孤儿药研发的一些具体落政策,从税收、医保、定价等几个方面,让从事研发的企业,有切切实实的政策来支持

我曾在很多的场合说过,一定要建立孤儿药特殊的定价体系,医保报销以及特殊的税收减免政策。这样,才能鼓励更多的企业参与到孤儿药研发的事业中来。企业看到了回报,才会去投入。

目前,国内孤儿药研发积累的时间还很短,也没有太多新的东西来出来,这块可能还需要时间。我觉得,可以更多跟外部合作,或通过CRO公司提供各种各样的服务,尤其在基因治疗方面,我们是可以赶超的。

更多的企业参与,更多社会资本投入进来,形成良性的环境,就有机会让中国孤儿药研发,走向正常的轨道。这样,有中国原创新药上市,可大大减轻患者支付压力。

当然,这是一个漫长的过程,短期内或许不一定能看到成果。但我相信,如果从现在开始布局,五年之后,一定会有一些东西会出来。

总体来说,目前国内政策、认知度、资本热度等层面,无疑是近十年来最好的时期

借助利好政策,我们可以重新规划布局中国孤儿药研发,让更多的药企参与进来。近期,投资机构对这块关注度非常高,近一两年内,也肯定会有一批孤儿药研发企业,能够得到投资机构的青睐,从而加速药物的研发。

资本的介入,会加快中国孤儿药研发的进度,随后会有更多的创新企业因此诞生。今后8-10年,相信将有更多的孤儿药在中国申报成功

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黄辉 

博士,副研究员,深圳华大基因股份有限公司,遗传咨询负责人

罕见病患者人数少、分布广,研究、试验、生产此类药物较难收回成本,以往药企投资开发此类药物的兴趣很低,因此这类药物也被称为“孤儿药”。为了保障罕见病药物的研发,美国(1983),日本(1993),澳大利亚(1998)和欧盟(2000),都相继颁布了类似刺激孤儿药开发和商业化的法规。近年,中国对罕见病的政策倾斜也明显增加。

2017年12月,《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》发布,将罕见病治疗药物纳入优先审评范围;2018年6月,国家卫生健康委员会等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》收录了121种罕见病;2019年2月,国务院常务会议指出,要保障2000多万罕见病患者用药,从3月1日起,首批21个罕见病药品和4个原料药按3%征收增值税;2月15日,国家卫健委官网又发布《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网。

上述一系列政策的发布与实施,都是对我国2000万罕见病患者群体的重大利好政策。随着精准医学理念的普及与政策扶持,将来罕见病的诊断与治疗不仅给患者群体带来巨大便利,也会吸引医药企业加大相关检测试剂与治疗药物的开发力度,让更多人受益。

国外已经获批的罕见病药物,由于进口关税降低、引进审批放宽,预计将来会大量引进国内,给国内急需药物的患者带来福音。

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丛国钧

 众诺普惠 联合创始人

总体来看,2019年以前,更多的罕见病政策聚焦于患者治疗用药层面,从供给端解决“看得好病”的问题。本次罕见病药品降税,标志着政府相关部门已经开始着力解决罕见病支付问题,从需求端解决“看得起病”的问题。这标志着我国在破解罕见病难题上,迈出关键步伐

政策出台最终影响到药品终端零售价格,需要一定的时间,但降税政策对医药市场传递出积极信号。

罕见病药物研发周期长、投入成本高、患者人群少,限制了罕见病治疗的发展。政府对于罕见病领域的持续关注,有利于破解罕见病诊疗、用药的困局

灾难性医疗支出,往往直接导致患者家庭因病致贫、因病返贫,所以罕见病用药进入医保成为期待的最终目标。

此前,国家已将多发性硬化及血友病用药纳入了医保目录,各地也积极根据本地情况和大病保险负担能力,通过谈判等方式,将部分较昂贵的罕见病治疗药,纳入了当地大病保险合规费用范围。

但相比其他药品,罕见病药价格较高,且部分疾病需要终身服药。国家医保立足于“保基本”原则,同时也受到我国经济发展水平和医保筹资能力的限制,所以综合来看,罕见病用药逐步纳入医保目录仍存在很多挑战

在价格层面,政府和企业需要寻求一个平衡点。可在企业有足够激励的基础上,利用中国患者人群基础,谋求医保资金效益最大化、患者获益最大化。

在国家主导医保支付的大趋势下,引入公益金融撬动社会力量,是促进罕见病事业发展非常重要的一部分

众诺普惠作为中国首家医疗公益金融平台,是国内第一家关注罕见病群体医疗支付问题的机构。针对罕见病群体支付压力大,报销周期长,风险规避能力弱的问题,众诺为自费治疗患者家庭提供慈善低息借款援助,为医保报销患者提供公益垫付支持,同时积极探索商业保险在罕见病领域的突破。

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项飞 

华基金公益基金管委会主任

全球可确诊的罕见病有7000多种,其中有效可用药物只有378种,大部分是没有特效药的。在有限的药物中,进口药占了较大比例。在中国,可用的罕见病药物只有100种左右。如何引进更多罕见病药物,如何降低进口药价格,如何引导国内药厂向罕见病药物研发投入,及罕见药纳入医保覆盖一直是罕见病公益组织、罕见病患者群体非常关注的话题。华基金是关注罕见病群体的公益基金,为重症地贫患儿免费配型,为SCID重症联合免疫缺陷和DMD杜氏综合症患儿做基因检测及生育指导。我们期待着国家的扶持,科研的突破,国内药厂的努力,可以让更多罕见病患者有药可用。

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