药企为何“斥巨资”研发创新药?大背景下的创新药崛起之路?


作者丨莫寒

近年来,随着科技的发展,药品领域也取得了长足的发展。仿制药、生物类似药、创新药等琳琅满目,药品的不断丰富对人类生命健康安全提供了有效的保障。

一般来说,进口药价格偏贵,一些病人因为经济问题吃不起药。对此,国内涌现了众多的仿制药和生物类似药,这类药物价格便宜,此外,在政府的大力支持下,越来越多的药品被纳入医保体系,双管齐下破解病人吃不起药的问题。然而,一贯的依赖进口和仿制,就只能跟着别人往前走,无法实现超越。中国药企想要实现弯道超车,就必须在创新药上发力。不难发现,很多药企每年在创新药研发方面投入了大量的时间、人力、财力等一系列成本。成本如此之大的创新药,究竟有什么魅力?让行业人士趋之若鹜。

创新药研发意义重大

创新药物是指具有自主知识产权专利的药物。相对于仿制药,创新药物强调化学结构新颖或新的治疗用途。随着我国对知识产权现状的逐步改善,创新药物的研究将给企业带来高额的收益。因此,这也是众多企业乐此不疲的原因之一,企业拥有自主研发的创新药才能在行业竞争中脱颖而出,创新能力是一家企业强有力的核心竞争力。然而,企业想要通过自主研发生产出创新药就好比一场马拉松,前期投入巨大,而且在短时间内没有回报。可谓是“十年寒窗无人问,一朝成名天下知。”那么,创新药的研发过程是什么样的呢?

据悉,创新药首先从实验室发现新的分子或化合物开始,经过动物实验了解其安全性以及毒性反应,了解在动物体内的代谢过程,作用部位和作用效果,再经过首次人体试验,经历I期,II期,III期临床试验,证实安全有效及质量可控制之后,才可以获得药物监管机构的批准。先后经历10到15年的时间,耗资可达数十亿美元。

尽管投入成本较大,但是创新药的研究意义巨大。对于企业而言,一款药品研发成功将会给企业带来丰厚的回报,因此还是有很多企业愿意投入研究。同时,创新药物研究对我国建设创新型国家具有重大的意义。在国家(2006-2020)的中长期国家科技重大专项中,专门有“重大新药创制专项”,目的是创制一批对重大疾病具有较好治疗作用,具有自主知识产权的药物,降低对国外新药的依赖。

科望(上海)生物医药科技有限公司联合创始人及首席科学官卢宏韬博士认为,现如今国内创新药的发展处于最好的时代。以前国内以仿制药为主,但是随着人民生活水平的提高,人们对健康的要求也越来越高,对新药物的需求已经迫在眉睫。在国家政策的大力支持下,大家应该以创新药为主,虽然仿制药有一定的需求,而且国内也需要这样的一些仿制药,但是不能一味做仿制药,仿制药有它的的历史地位,也应该有人继续做下去,但是大家的重心应该转到创新药来,因为只有创新药才是真正制药的根本。

创新药的发展离不开行业人士的默默付出,接下来,我们从行业人士的角度来看看创新药的发展情况。

创新药发展势头强劲

在上海君实生物医药科技股份有限公司(股票代码:1877.HK,833330.OC)首席执行官李宁博士看来,经过多年的积累,中国的创新药行业已进入收获的季节。中国创新药企的成长环境和土壤都已非常成熟。例如,君实生物的注册地上海生物医药科技产业基地“张江药谷”,从1992年不到1平方公里,经过20多年的发展已扩增了50倍,生物医药领域的创新企业已达600多家,为创新药的科技成果的孵化至产业化提供了完善的支持与服务条件。

其次,政策上面也给予了较大支持。多重鼓励政策出台为创新药行业提供了积极、良好的发展环境,比如在抗肿瘤药物优先、快速进入医保方面,国家就给与了极大的便利和支持。

第三,可投入的资金相对充裕。创新药领域的投融资活动很活跃,资本市场为医药创新能力提升提供了重要支持,像在科创版中,生物医药板块将会是非常重要的组成部分。

第四,人才储备充足。近几年,本土创新药行业的蓬勃发展吸引了大量优秀的海外人才回国就业发展。

目前创新药行业处于高热度时期,但仍然有需要注意的地方。以PD-1/PD-L1产品为例,现在国内处于临床阶段的大约有20个。我们希望未来这个行业的竞争能够是良性的。

天士力资本医药投资部副总经理吴宏忠则认为,国内创新药目前出现了百花齐放的局面:第一个变化是从以前成熟靶点的激烈竞争逐步延伸到国外临床早期靶点。 第二个现象是国内研发公司更注重从国外引入早期项目,开发国内市场。第三个现象是在一些新兴疗法的开发上走的越来越快,如基因治疗、干细胞治疗、双特异性抗体等。

在江苏康宁杰瑞董事长徐霆博士看来,前几年发展很快,尤其是生物制药这方面,现在属于整合期,这个时候大家需要停下来,资本市场也在反思,前面的基础已经打下来了,接下来该思考如何定位,如何做一个全球有竞争力的创新药是值得大家关注的问题。从政策上讲 ,一边通过生物等效性和4+7带量采购来解决生物类似药和药价、质量的问题。对国外创新药原研厂商进行开放来解决患者能够用药的问题。从两端来看, 对中国的创新药行业冲击很大,而出路就是:你要么做质量最好的仿制药或者生物类似药,要么对国外开放,如果只是做仿制药,很难长久的做下去。因此,还是需要提高自主研发能力。

大背景下的企业崛起之路

整体上看,目前国内创新药的发展环境处于利好状态。在这样的行业大背景下,对于药企来说,无疑是最好的时代。以君实生物为例,来看看企业快速崛起之路。

得益于国家整体政策支持,以及资金、人才、监管部门、中国医药人的协作,医生和患者的奉献,君实生物在成立后取得了非常快速的发展。

在公司创立之初,君实生物就决定要走一条真正的创新之路。据了解,他们是国内首家抗PD-1单克隆抗体、抗PCSK9单克隆抗体和抗BLyS单克隆抗体取得NMPA的IND申请批准的中国公司。2018年12月17日,他们的拓益(特瑞普利单抗注射液)成为国内首个获批的中国自主研发的抗PD-1单抗。2018年12月24日,君实生物成为国内首家“新三板+H股”落地企业。

目前,君实生物拥有17项由在研生物产品和小分子药物组成的产品线,包括11项肿瘤免疫疗法在研产品、3项针对炎症或自身免疫性疾病在研产品、2项代谢疾病在研产品及1项治疗神经性疾病在研产品,适用于多种未满足医疗需求的适应症,已有5项进入临床I、II、III期试验阶段。

其中,拓益(特瑞普利单抗注射液)作为国内首个获批的中国自主研发的抗PD-1单抗,获得了国家科技重大专项项目支持。自2016年初开始临床研发,至今有二十多项临床试验正在进行中,包括在美国同步开展的临床试验。2018年3月,国家药品监督管理局正式受理了拓益的上市注册申请,并将其纳入优先审评审批品种予以加快审评审批,于2018年12月17日获批上市。拓益的临床试验结果显示,治疗既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者的客观缓解率达17.3%,疾病控制率达57.5%,1年生存率达69.3%,与国际同类产品相比具有卓越的安全性和有效性,更多中国患者将有机会获得国际最先进水平的肿瘤免疫治疗。除了已获批的适应症黑色素瘤外,君实生物同时积极探索拓益针对鼻咽癌、尿路上皮癌、非小细胞肺癌、胃癌、食管癌、肝癌等十多个适应症的疗效。

总的来说,君实生物一方面以公司自己的产品线为主,不断探索、深耕、拓展;另一方面与国内顶尖创新药企开展合作,不断丰富产品管线,寻求更优化的联合治疗方案。

谈及创新药未来的发展趋势,天士力资本医药投资部副总经理吴宏忠认为,随着国内产业政策的支持和支持,创新药领域依旧是方兴未艾。 将来在一些新兴疗法的开发上,国内企业会越走越快,极大缩短与国际竞争对手的差距;国内企业更注重早期基础研究的积累,立项诉求不再盲目跟风,紧密围绕如何解决临床实际需求;未来几年,有越来越多的企业会走向国际化,在满足中国市场需求的同时,立足满足全球患者需求,实现立足国内,放眼国际。

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